Brustkrebsmedikament auch gegen Muskelkrankheit?

Das Brustkrebsmedikament Tamoxifen könnte helfen, eine unheilbare erbliche Muskelkrankheit zu bremsen. Forschende der Uni Genf berichten mit Kollegen, dass der Wirkstoff das Leben von Mäusen mit der Krankheit verlängerte.

Myotubuläre Myopathie ist eine schwere Erbkrankheit, die einen von 50'000 neugeborenen Knaben betrifft. Ein Gendefekt führt dazu, dass die Muskeln verkümmern. Insbesondere aufgrund der Schwäche der Atemmuskulatur führt diese seltene Krankheit meist in den ersten zwei Lebensjahren zum Tod.

Heilung gibt es bisher nicht, aber zumindest bremsen könnte man das Fortschreiten der Krankheit eventuell: Forschende der Universitäten Genf und Strassburg berichten von vielversprechenden Ergebnissen in Tierversuchen mit Tamoxifen. Er werde seit Jahren in der Brustkrebstherapie eingesetzt und habe einige interessante Eigenschaften in Bezug auf den Schutz von Muskelfasern, wie die Uni Genf mitteilte.

Aufgrund dieser vielversprechenden früheren Ergebnisse testeten die Wissenschaftler um Leonardo Scapozza nun auch die Wirksamkeit von Tamoxifen in Mausmodellen der myotubulären Myopathie. Von den Ergebnissen berichten sie im Fachblatt «Nature Communications».

Bei der myotubulären Myopathie fehlt ein Enzym namens Myotubularin. Ohne dieses sammelt sich ein Protein namens Dynamin 2 an, was dazu führt, dass die Muskeln verkümmern. Tamoxifen setzt bei Dynamin 2 an.

Mäuse mit den gleichen Symptomen wie Babys mit myotubulärer Myopathie lebten mit der niedrigsten getesteten Dosis doppelt so lang, mit der höchsten Dosis sogar im Durchschnitt sieben Mal länger als unbehandelte Mäuse. Die höchste Dosis entsprach – umgerechnet auf den Maus-Organismus – jener, die bei Brustkrebs eingesetzt wird.

Zudem bremste der Wirkstoff die fortschreitende Muskellähmung oder brachte sie gar zum Stillstand. Die Muskelstärke liess sich durch die Behandlung ebenfalls deutlich erhöhen.

Die Forschenden starteten die Behandlung mit Tamoxifen, als die ersten Symptome bei den etwa drei Wochen alten Mäusen auftraten. Eine kanadische Forschungsgruppe aus Toronto setzte sogar noch früher an, und die Mäuse entwickelten keine Lähmungserscheinungen, schrieb die Uni Genf.

Da Tamoxifen für den Einsatz beim Menschen bereits zugelassen ist, und da klinische Studien für Duchenne-Muskeldystrophie bereits im Gange sind, hoffen die Forschenden, dass die Behandlung mit Tamoxifen bei myotubulärer Myopathie deutlich schneller die Zulassung erhält.