Good News: CRISPR-Therapie gegen Sichelzellanämie in USA zugelassen

Die seltene Genkrankheit Sichelzellanämie könnte behandelt werden: Die CRISPR-Genschere wurde als Therapieform in den USA zugelassen.

Das Wichtigste in Kürze

In den USA hat die Zulassungsbehörde FDA eine Therapie gegen Sichelzellanämie zugelassen.
Die CRISPR-Genschere kann Betroffenen ein normales, schmerzfreies Leben ermöglichen.
Noch kostet sie aber Millionen von Dollar und ist eher schwer zugänglich.

«Ich bin begeistert, aufgeregt, voller Ehrfurcht,», sagt Dr. Jennifer Doudna zu «NPR». In den USA hat die «Food and Drugs Administration» (FDA) eine neuartige Therapie zur Behandlung der Sichelzellkrankheit zugelassen: die CRISPR-Gentherapie. Doudna hat diese sogenannte «Genschere» mitentdeckt.

Sichelzellanämie, wie die Krankheit auch genannt wird, ist eine seltene, aber tödliche Krankheit. Sie verursacht eine abnormale Form des Hämglobins: Weil die roten Blutkörperchen dadurch sichelförmig werden, bleiben sie in den Blutbahnen stecken, was unerträglichen Schmerz verursacht. Im schlimmsten Falle kann die Krankheit auch lebenswichtige Organe schädigen.

CRISPR Doudna Charpentier — Dr. Jennifer Doudna und Dr. Emmanuelle Charpentier erhielten 2020 den Chemie-Nobelpreis für CRISPR. - keystone

Durch die CRISPR-Therapie kann der Genfehler korrigiert werden. Die medizinischen Fachpersonen entfernen Zellen vom Knochenmark der Patientinnen und Patienten und modifizieren ein Gen. Dieses wird Milliardenfach reproduziert und wieder in das Knochenmark übertragen. Die Produktion von

Es handelt sich nicht um eine totale Heilung, betonen die Forschenden. Aber die einmalige Behandlung kann die Symptome ein Leben lang lindern: 96,7 Prozent der Patientenschaft berichteten, ihre Schmerzen seien während mindestens 18 Monaten ausgeblieben. Langzeitstudien über 15 Jahre sind geplant.

CRISPR Sichelzellkrankheit — Victoria Gray wurde als erste Patientin mit Sichelzellkrankheit mit der CRISPR-Genschere behandelt. Seither kann sie normal leben, arbeiten und mit ihren Kindern Zeit verbringen. - Sarah Cannon Research Institute/keystone

Eine Frau namens Victoria Gray hatte schon 2019 Zugang zur CRISPR-Therapie und kann seither normal leben. Sie sagt: «Es ist ein Segen, dass sie diese Therapie zugelassen haben.» Doch die Behandlung kostet noch 2,2 Millionen Dollar, wie das Pharmaunternehmen «Vertex» mitteilt. Zudem hätten auf dem Land lebende Amerikanerinnen und Amerikaner wohl noch Schwierigkeit, Zugang zu erhalten, so ein Doktor.

Was denken Sie über die CRISPR-Genschere?

Sichelzellanämie betrifft überproportional Menschen arabischer, indischer oder afrikanischer Abstammung. Weil sie ein genetischer Defekt ist, kann sie auch vererbt werden, was sie zur häufigsten Genkrankheit macht.