Londoner Ärzte heilen Blindheit bei Kindern
Bahnbrechende Gentherapie ermöglicht Kindern mit seltener Augenkrankheit erstmals zu sehen. Ärzte in London erzielen beeindruckende Erfolge.
Das Wichtigste in Kürze
- Londoner Ärzte heilen Blindheit bei Kindern mit Gentherapie.
- Aufgrund eines Gendefekts waren die Kinder von Geburt an blind.
- In einer Operation injizierten die Ärzte das gesunde Gen in die Augen der Patienten.
Ärzte in London haben eine revolutionäre Methode entwickelt, um Kinder mit einer seltenen genetischen Erkrankung von ihrer Blindheit zu heilen.
Die Behandlung erfolgte am Moorfields Eye Hospital und dem UCL Institute of Ophthalmology, wie «The Guardian» berichtet.
Die Patienten litten an Leberscher kongenitaler Amaurose (LCA), einer schweren Form der Netzhautdystrophie. Diese Krankheit führt aufgrund eines Defekts im AIPL1-Gen zu Sehverlust von Geburt an.
Beeindruckende Fortschritte nach Behandlung
Nach der Gentherapie konnten die Kinder erstmals Formen erkennen und Spielzeug finden. Einige waren sogar in der Lage, die Gesichter ihrer Eltern zu sehen und zu lesen.
Prof. Michel Michaelides vom Moorfields Eye Hospital bezeichnete die Ergebnisse als «äusserst beeindruckend». Er betonte, wie die Gentherapie das Leben der Kinder verändert hat.
Die Behandlung erfolgte durch eine 60-minütige Schlüsseloperation. Dabei wurden gesunde Kopien des AIPL1-Gens in die Augen der Kinder injiziert.
Internationale Patienten und langfristige Beobachtung
Teilnehmend waren vier Kinder im Alter von ein bis zwei Jahren aus den USA, der Türkei und Tunesien. Die Operationen fanden 2020 im Londoner Great Ormond Street Hospital statt.
Die Patienten wurden anschliessend fünf Jahre lang beobachtet. Die Ergebnisse der Studie wurden im renommierten Lancet Journal veröffentlicht.
Prof. James Bainbridge vom Moorfields Eye Hospital betonte die aussergewöhnlichen Fortschritte. Einige Kinder konnten nach der Behandlung sogar lesen und schreiben.
Eltern berichten von erstaunlichen Veränderungen
Die Eltern des sechsjährigen Jace aus Connecticut, USA, beschrieben die Resultate als «ziemlich erstaunlich». Ihr Sohn kann nun kleinste Gegenstände erkennen und Spielzeug aus der Ferne identifizieren.
Jaces Mutter DJ erzählte, dass ihr Sohn vor der Operation selbst nahe Objekte nicht erkennen konnte. Nun kann er sogar Handys aus Taschen stehlen, was die Eltern amüsiert.
Die Behandlung wurde mit Unterstützung des Gentherapieunternehmens MeiraGTx entwickelt. Seit der Studie wurden weitere sieben Kinder in London erfolgreich therapiert.
