Neuer Therapieansatz bei speziell veränderten Kinderhirntumoren
In Wien wurde ein neuer Therapieansatz für Hirntumore bei Kindern entwickelt. Ein Wirkstoff kann Tumorzellen zerstören.
Das Wichtigste in Kürze
- Ein Wirkstoff kann Hirntumorzellen bei Kindern und Jugendlichen abtöten.
- Das haben Forschende aus Wien und den USA herausgefunden.
- Avapritinib hemmt bestimmte Tumorrezeptoren.
Forschende in Österreich und in den USA haben einen vielversprechenden Therapieansatz bei Hirntumoren im Kindesalter entdeckt.
Der Wirkstoff Avapritinib hemmt gezielt und selektiv einen bestimmten Rezeptor. Das schreibt die Medizinische Universität Wien am Freitag in einer Mitteilung.
Der sogenannte Inhibitor wirke sowohl in Labor- als auch in Tiermodellen und durchdringe die Blut-Hirn-Schranke bei Mäusen und Menschen.
Frühere Versuche waren erfolglos
Die Erkenntnisse lieferten die Grundlage für eine klinische Phase-I/II-Studie. Das berichten die Forschenden der Medizinischen Universität Wien, dem Universitätsklinikum Wien und in den USA.
Als Ansatz für eine mögliche Therapie wurde der Platelet-Derived Growth Factor Receptor Alpha (PDGFRA) identifiziert. Er spielt auf mehreren Ebenen eine Rolle in der Entstehung der besonders aggressiven Tumorart der pädiatrischen hochgradigen Gliome.
Frühere Versuche, Platelet-Derived Growth Factor Receptor Alpha in pädiatrischen hochgradigen Gliomen zu blockieren, waren jedoch klinisch erfolglos.
Avaprotinib wird gut vertagen und liefert Ergebnisse
In 15 Prozent der Fälle von pädiatrischen hochgradigen Gliomen wurden PDGFRA-Mutationen identifiziert. Auch zu PDGFRA-Amplifikationen ist es gekommen.
Das sei eine der häufigsten Veränderungen in pädiatrischen hochgradigen Gliomen und potenzielles Ziel für eine Behandlung.
«Die PDGFRA-Veränderungen in hochgradigen Gliomen führen zu einer erhöhten Aggressivität und gesteigertem Wachstum. Gleichzeitig schaffen sie aber einen Angriffspunkt für effektive Therapiestrategien.» Das berichtete Studienleiter Johannes Gojo von der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde Wien.
Erste klinische Erfahrungen der Therapie mit Avapritinib ergaben bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Betroffenen, dass Avapritinib gut vertragen wird. In drei von sieben Fällen wurde ein radiologisches Ansprechen erzielt.
Blockierung von PDGFRA führt zu Tumorzellsterben
«Tumore mit speziellen PDGFRA-Veränderungen, die zuvor resistent gegenüber der Standardtherapie Bestrahlung waren, haben auf diesen neuen Therapieansatz angesprochen.» So erläutert Erstautorin Lisa Mayr die Studienergebnisse.
Die Blockierung des PDGFRA-Signalweges führte zu einem Tumorzellsterben.
Diese Ergebnisse haben laut der Medizinischen Universität Wien eine hohe klinische Relevanz.
Hirntumore häufigste Kinderkrebsart
Neben der internationalen klinischen Phase-I/II-Studie wurde auch die Grundlage für Kombinationsstudien zu Avapritinib bei pädiatrischen hochgradigen Gliomen mit PDGFRA-Veränderungen geschaffen.
Die Studie erschien im Fachjournal «Cancer Cell». Beteiligt an der Studie waren auch das Dana-Farber Cancer Institute in Boston und die University of Michigan Medical School.
Hirntumore sind die häufigste Krebsart bei Kindern und Jugendlichen und für die meisten krebsbedingten Todesfälle in dieser Altersgruppe verantwortlich.
