Der Pharmakonzern Novartis will sein Medikament Zolgensma im kommenden Jahr 100 Patienten kostenlos zur Verfügung stellen.
Novartis Medikament
Der Novartis-Hauptsitz in Basel. - Keystone

Das Wichtigste in Kürze

  • Novartis will seine Gentherapie Zolgensma im kommenden Jahr 100 Mal gratis abgeben.
  • Das Medikament wird zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie eingesetzt.
  • Der Listenpreis für eine Einmaldosis beträgt normalerweise 2,1 Millionen Dollar.
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Der Pharmakonzern Novartis will seine Gentherapie Zolgensma im kommenden Jahr 100 Patienten kostenlos zur Verfügung stellen. Dabei handelt es sich um das gegenwärtig teuerste Medikament der Welt.

Bis Juni sollen 50 Dosen für Kinder unter zwei Jahren bereitgestellt werden. Insgesamt soll die Arznei im kommenden Jahr bis zu 100 Mal umsonst verteilt werden, wie Novartis am Donnerstag mitteilte. Das Hilfsprogramm richtet sich vor allem an Patienten in Ländern, in denen das Mittel noch nicht zugelassen ist.

Die Gentherapie wird zur Behandlung der meist tödlich verlaufenden Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Diese betrifft etwa eines von 10'000 Neugeborenen. Mit einem Listenpreis von 2,1 Millionen Dollar für eine Einmaldosis ist Zolgensma teurer als alle anderen Medikamente auf der Welt.

Bedenken wegen «Gesundheitslotterie»

Die britische Patientenorganisation TreatSMA, äusserte sich positiv zu der Initiative von Novartis. Hat jedoch auch ihre Bedenken zu dem Programm, bei dem eine unabhängige Kommission ab dem 3. Februar eine zweiwöchentliche Verlosung vornimmt.

Novartis zolgensma
Zolgensma: Bei dieser Gentherapie traten angeblich beim Test Probleme auf. - keystone

Demnach müsse die TreatSMA noch überzeugt werden, dass «eine Gesundheitslotterie eine angemessene Möglichkeit darstellt», einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken. Bedenke man, dass «an vielen Orten kein Zugang zu einer SMA-Behandlung besteht.»

Familien in Belgien, Ungarn, Israel und anderen Ländern haben Crowdfunding-Programme für die Behandlung von Zolgensma gestartet. Es ist die zweite SMA-Therapie neben dem Medikament Spinraza des US-Biotechkonzerns Biogen.

Novartis Medikament brachte negative Schlagzeilen

Zolgensma wurde im Mai in den USA zugelassen. Bis September erzielte Novartis mit dem Mittel einen Umsatz von 175 Millionen Dollar. Es brachte Novartis aber auch schon negative Schlagzeilen ein. So untersucht die US-Gesundheitsbehörde einen Fall von manipulierten Zolgensma-Testdaten.

Novartis
Das Pharmaunternehmen Novartis - keystone

Zudem musste der Konzern jüngst eine Studie zur Weiterentwicklung der Gentherapie wegen Sicherheitsbedenken stoppen. Eine Entscheidung über die Zulassung des Mittels in Europa und Japan erwartet Novartis 2020.

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